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低劑量亞砷酸/維A酸方案用於兒童MDS患者的治療

2020-07-20 11:18:00

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目前（qián），能夠治愈MDS的唯一方法是造血幹細胞移植(HSCT) ，兒（ér）童MDS HSCT的3年無病生存時間(DFS)約50%，而（ér）HSCT的治療時機（jī）尚存爭議。對暫時不能進行HSCT的兒童MDS患者的治療目標，是以降（jiàng）低惡（è）性克隆細胞的異常造血、避免其向高（gāo）危險度轉（zhuǎn）化、改善疾病自然過程和改善生活質量為主要治療目標。
方法:
該研究納入哈爾濱市第一醫院血液兒科住院的14 例MDS患兒，其中6例為非初診治療病例，既往均曾長期間斷應用CsA等藥物治療。其中11例RCC患兒（ér）的初始治療采用低劑量ATO/ATRA的誘（yòu）導緩解方案治療。ATO注射液0.08 mg/kg靜點，1次/d(最多不（bú）超過5mg/d），d1-28；ATRA片（山東蜜桃AV亚洲精品一区二区製藥）10-20mg/m2/d，分兩次口服，d1-28。3例RAEB患兒在ATO、ATRA單藥或聯（lián）合誘導緩解方案的基礎上，同時聯合應用低劑量Ara-C 5-10mg/m2/d(最多不超過10mg/m2/d) 皮下注射或靜點，d1-7或d1-14。治療時間（jiān）至少達到1個（gè）療程以上，進行療效評估。
結果:
（1）14例MDS患（huàn）兒的近期完全緩解（jiě）（CR）6例，骨髓完全緩解（mCR）並血液學改善（HI）2例，HI 2例，疾病穩定（dìng）（SD）2例，疾病進展（PD）2例，近期臨（lín）床有效率為（wéi）85.71%；且初診患兒的臨床療效優於非初診患兒( P<0.05) ；在12例有效患兒中，1個療（liáo）程（chéng）即獲得有效評價的病例占57.14%，起（qǐ）效中位時間為1個療程。11例RCC患兒（2）至隨訪截止時，14例患兒的中位PFS為18個月，中位OS為27.5個月。

（3）尚未發（fā）現本方案（àn）具有改變MDS 患兒異常細胞核型的作用。
（4）在14例患兒的（de）治療中，未見明顯的毒（dú）副反（fǎn）應，仍有10例患兒在維持（chí）治療中。
ATRA是具有很（hěn）強誘導分化腫瘤細（xì）胞作用的藥物。低劑量ATO/ATRA為主的誘導（dǎo）緩（huǎn）解方案治療兒童（tóng）MDS 療效（xiào）確切，具有良好的（de）臨床療效及安（ān）全性，改善了患兒的生存質量。
參考文獻：
韓（hán）冰虹，王殿智（zhì），馬軍，等. 低劑量亞砷酸/維A 酸方案治療兒童骨髓增生異常綜合（hé）征的臨床觀察.中國中醫藥科技.2015,22 (6):664-666.
關鍵信息：
1.  該研究主要的用藥方案（àn）為（）
A 維甲（jiǎ）酸+亞砷酸                        B 沙利（lì）度胺+地西他濱
C 維甲酸+沙利度胺（àn）                     D 維甲（jiǎ）酸+地西他濱

2.  該研究中14例MDS患（huàn）兒的臨床有效率為（）
A 85.71%      B 75%     C 25%       D 14.3%
3.該研究（jiū）中初診患兒的（de）臨床療效比非（fēi）初診患兒（ ）
A 好      B 差      C相當     D不清楚
答案：
1.A   2.A   3.A
的近期臨床療效為81.82%，中危（wēi）及以下患（huàn）兒與高危及以上患兒臨床療效比較差異無統計學意義(P>0.05)。