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全反式維甲酸、活（huó）性維生素D3聯合雄（xióng）激素對MDS-RA的療效追蹤觀察

2020-07-20 11:28:00

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骨髓增生異常綜合征(MDS)是一種造血幹細胞克隆（lóng）性疾病，發病率和死亡率較高（gāo）。難治性貧血(RA)是MDS最常見的（de）類（lèi）型，以貧（pín）血和輸（shū）血依賴為（wéi）主要表現，病情（qíng）惡化時常伴有感染（rǎn）、出血、免疫（yì）異（yì）常（cháng），部分進展轉為（wéi）白血病。鑒於大多數MDS-RA患者仍（réng）不能獲得高質量長期（qī）生存的現狀，尋求有效治療成為近年研究的熱點。
一項研究納入了MDS-RA患者95例，治療組（A組（zǔ））62例，三聯藥（yào）物治療，全反式維甲酸30 mg/m2/d，分3次口服+活性維生（shēng）素D3 0.01ug/kg/d，1次頓服+康力龍0.1mg/kg/d，分3次口（kǒu）服；對照組（zǔ）（B組）33例（lì），用葉（yè）酸、鐵劑、化療或三聯（lián）藥物中的一到兩（liǎng）種（zhǒng）。對（duì）於所有病例，均（jun1）針對病情給予必要的輸血、抗感染（rǎn）、營養支持治療。治療8周達到（dào）完全緩解的患者再減量維持30月，對有效的（de）患者繼續治療，無效或複發的（de）患者隨時終止治療。
隨訪及追蹤觀察用藥8周，白細胞及血紅蛋白與對照組比較有顯著性差異(P=0.024，0.039)。結果見（jiàn）表1。

治療組用藥8周（zhōu），CR4例（lì），PR12例，HI43例。至研究截止，CR 16例，PR 8例，3例存活已達到8年以上。存（cún）活時間平均26.25月。對照組用藥8周，無CR，PR 3例，HI 17例。至研究截止，CR 1例，PR 2例，1例已存活9年。平均16月。

95例（lì）患者（zhě）隨訪時間為2-120月（yuè），平均36.52月。治療組3年和5年的生存率為69.42％和53.72％，對照組分別為（wéi）52.23％和31.34％。

有研究顯示，RA患者5和10年的白血病轉變率18％和22％。本（běn）治療組（zǔ）10年內有3例轉（zhuǎn）變為白血病，提示三聯治療（liáo）可能使細胞遺傳學異常恢複正常，降低轉變率。

該研究提（tí）示，三聯藥物治（zhì）療RA療效高，毒副作用低，治療有效的機製可能為誘導分化、抗增殖、抗凋亡、抗血管生成、改善營養及調節免疫。該聯合治療經濟、簡（jiǎn）便、無明顯副作用，值得推廣。